実薬対照群に対する統計学的有意差を確認
- 52週間試験において、標準治療（SOC）対照群に対し、すべての主要有効性評価項目で統計学的有意差を達成
- 日本第3相試験結果により、CARTISTEM®のグローバル商業化の可能性を強化、日本での生物製剤承認申請（BLA）は2026年下期を予定
韓国ソウルと東京, 2026年5月14日 /PRNewswire/ — 幹細胞治療薬分野のグローバルリーダーであるMEDIPOSTは、変形性膝関節症治療剤「CARTISTEM®」の日本第3相臨床試験において、主要評価項目および副次評価項目のすべてで統計学的有意差を達成したと発表した。本試験では、疼痛および機能改善に加え、軟骨再生効果も確認された。これに基づき、MEDIPOSTは今年後半に予定している日本での生物製剤承認申請（BLA）準備を加速させる見込みである。
MEDIPOST「CARTISTEM®」日本第III相臨床試験結果発表 記者懇談会 グローバル事業本部 Antonio Lee 専務取締役
MEDIPOST（代表取締役：オ・ウォニル）は本日、日本で実施したCARTISTEM®の第3相臨床試験において、主要評価項目および副次評価項目のすべてで統計学的有意差を達成したと発表した。本結果は、疼痛や機能といった症状改善のみならず、軟骨再生効果も示しており、同社のグローバル市場拡大戦略における重要なマイルストーンとなる。
本試験は、日本国内13施設（病院）で実施された無作為化比較試験で、130名の被験者が登録された。被験者は、CARTISTEM®投与群59例とヒアルロン酸（HA）対照群61例に無作為に割り付けられた。有効性および安全性は52週間にわたり評価された。
本試験では、被験者背景および臨床特性が両群間で均等に分布されるよう無作為化デザインを採用し、結果の客観性を高めた。患者の平均年齢は、CARTISTEM®群で61.3歳、対照群で62.2歳であった。また、変形性関節症重症度を示すKellgren-Lawrence（K&L）グレード、軟骨欠損重症度を示すInternational Cartilage Repair Society（ICRS）グレード、ベースライン疼痛スコアなどの主要臨床指標において、両群間に統計学的有意差は認められず、臨床結果の信頼性が担保された。
CARTISTEM®は、2つの共同主要評価項目であるWestern Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index（WOMAC：膝関節の疼痛および機能指標）およびInternational Cartilage Repair Society（ICRS）グレード改善において、実薬対照群に対し統計学的に有意な改善を示した（WOMAC p <0.0001、ICRS p =0.0002）。
さらに、すべての副次評価項目においても統計学的有意差が確認された。疼痛強度を評価するVisual Analog Scale（VAS）、膝機能を評価するInternational Knee Documentation Committee（IKDC）およびKnee Injury and Osteoarthritis Outcome Score（KOOS）において顕著な改善が認められた。VAS、IKDC、KOOSのp値はいずれも <0.0001であった。また、WOMACの疼痛、機能、こわばりに関する各サブスケール指標でも有意な改善が確認された（p <0.0001）。
安全性についても、CARTISTEM®は試験期間を通じて優れた安全性プロファイルを維持した。報告されたすべての重篤な有害事象（SAEs）は、CARTISTEM®との因果関係なしと評価された。
特に、現在進行中の米国第3相試験で主要評価項目として採用されているWOMAC（p値 <0.0001）および100mm VAS（p値 <0.0001）において、実薬対照群に対する統計学的優越性が確認された。これらの結果は、MEDIPOSTの米国臨床開発にも前向きな指標となる。
MEDIPOSTグローバルプレジデント兼MEDIPOST K.K.（日本）CEO、ならびにMEDIPOST Inc.（米国）共同CEOのAntonio Lee氏は、「今回の日本第3相試験結果により、CARTISTEM®の優れた有効性と安全性プロファイルが改めて確認された」と述べた。さらに、「すべての共同主要評価項目および副次評価項目において一貫した結果が示されたことは、極めて重要な臨床的意義を持つ。特に、韓国第3相試験で確認されたCARTISTEM®の軟骨再生効果が、日本第3相試験でも再確認された。これらの結果は、疾患修飾型変形性関節症治療薬（DMOAD）としてのCARTISTEM®のグローバル市場進出に向けた強固な基盤になると考えている」とコメントした。
MEDIPOSTは今年後半に日本での製造販売承認申請を提出し、2027年末までの承認取得を目指している。すでに帝國製薬株式会社との独占販売契約を通じて商業パートナーシップを構築しており、承認取得および製品発売後には、完成品供給収益および売上連動型マイルストーン収益を通じて、日本市場で具体的な事業成果を創出する見込みである。
